迈向可重复的基因治疗:通过工程改造AAV使其逃避免疫T细胞
由于能够实现转基因的长期表达且安全性良好,腺相关病毒(AAV)载体在基因治疗中得到了广泛应用。然而,针对AAV衣壳的免疫反应仍然是一个主要障碍,限制了治疗的持久性以及重复给药的可行性。罗尼特·马佐尔(Ronit Mazor)博士及其同事最近在《自然-通讯》(Nature Communications)上发表的一项研究……
由于能够实现转基因的长期表达且安全性良好,腺相关病毒(AAV)载体在基因治疗中得到了广泛应用。然而,针对AAV衣壳的免疫反应仍然是一个主要障碍,限制了治疗的持久性以及重复给药的可行性。罗尼特·马佐尔(Ronit Mazor)博士及其同事最近在《自然-通讯》(Nature Communications)上发表的一项研究……
对于许多实验室而言,关于云和SaaS软件的讨论已不再是“是否”采用,而是“何时”采用。其优势已广为人知——减少基础设施投入、提升灵活性以及持续更新——但决策过程本身往往并不简单。迁移至云端不仅仅是一次技术变革,它将重塑实验室的运营、扩展和协作方式。关键在于……
在医院的重症监护室中,胰岛素是一种用于维持严格血糖控制的关键治疗药物。虽然其通常以100单位/毫升的浓度供应,但临床方案会将其稀释至1单位/毫升用于持续输注,这通常被称为胰岛素输注方案(IIP)。在如此低的浓度下,确保药物的稳定性变得颇具挑战性,尤其是当发生聚集或表面……
实心核(或表面多孔)颗粒是实心核高效液相色谱柱的基础,因其分离效率高于同等尺寸的全多孔颗粒而广受好评。色谱工作者在各种操作条件下,无论是小分子还是大分子应用中,都反复见证了这一点。但实心核颗粒为何效率更高……
随着现代生物制药研发管线向治疗性寡核苷酸等日益复杂的治疗方式发展,分析科学家们面临着一个老生常谈的挑战:在减少溶剂消耗和工作流程负担的同时,从更小的样本中获得更高的灵敏度。微流体液相色谱(LC)已成为满足这些需求的有效策略,而最近的色谱柱技术创新正进一步提升其性能……
当今的生物制剂开发者面临着前所未有的压力:时间紧迫、抗体制剂形式日益复杂,以及对实时工艺理解的需求日益增长。然而,许多分析工作流程仍依赖于无法满足现代生物工艺所需速度、灵敏度或深度的方法。正是在此背景下,蛋白A(ProA)亲和色谱技术的进步发挥了重要作用,正在重塑……
三十余年来,沃特世Empower色谱数据系统(CDS)始终是色谱数据管理领域值得信赖的基石。Empower软件助力实验室满足监管要求、提供稳定结果并实现规模化运营。然而当今科学界的变革速度前所未有——远超实验室以往的任何经历。全球供应链、...
酶在现代生物治疗药物液相色谱-质谱分析中的作用酶是自然界的催化剂,能够实现精准高效的生化转化。在分析工作流程中,酶解是将复杂生物分子分解为更小、更易处理片段的基础技术。该过程对蛋白质表征中的肽图谱分析、寡核苷酸测序等应用至关重要……
美国食品药品管理局(FDA)于 2025 年 10 月 29 日发布的指南草案因其对开发商和患者的影响而备受关注。 该指导草案允许开发商在先进的分析技术可以成功替代时绕过比较药效研究(CES),从而避免了最昂贵的步骤之一,据估计这将占生物仿制药开发总额的 70%...
回旋色谱法不再仅仅是一种科学奇观,而是一个卷土重来的故事。这项技术曾因可重复性有限和机制不清而被搁置,但由于核酸疗法的兴起和超高效液相色谱系统的进步,它现在正蓄势待发。但它的复兴并非偶然。我们花了一年时间深入研究 DNA 物理学、...
实验室信息管理系统(LIMS)通常被誉为现代实验室运行的基石,是数字化转型的核心,也是遵守法规的必要条件。它们被定位为实验室的 "数字骨干",帮助管理样本、数据和常规工作流程。从很多方面来看,这种声誉都是实至名归的。 但现实是这样的:单靠 LIMS...
色谱和质谱样品制备是分析化学中最关键(也是最被低估)的步骤之一--确保样品足够清洁和浓缩,以便进行准确、可重复的分析。缩短样品制备时间会影响数据的准确性,降低方法的稳健性,甚至在最关键的时候造成昂贵仪器的及时停机。样品制备过程中的挑战有哪些?