核酸ソリューション

核酸ソリューション

ウォーターズの頑健でコンプライアンス対応、かつ導入しやすいツールと手法を用いることで、純度、アイデンティティー、薬効、安全性に関わる長鎖核酸(mRNA、ssDNA、DNA)の測定値を包括的に取得することができます。

ウォーターズの頑健でコンプライアンス対応、かつ導入しやすいツールと手法を用いることで、純度、アイデンティティー、薬効、安全性に関わる長鎖核酸(mRNA、ssDNA、DNA)の測定値を包括的に取得することができます。

stock-molecule-MRNA-strand.jpg
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概要

細胞・遺伝子治療薬中の長鎖核酸/組換え遺伝子配列は、長さが 500 ~ 10,000 ヌクレオチド以上の範囲にわたっています。これらの新しいモダリティーの安全性と有効性を確保するには、そのアイデンティティーと純度を確認することが非常に重要です。ウォーターズのクロマトグラフィーカラムおよびシステムを光学検出および/または質量分析と組み合わせることで、これらの核酸、およびこれらが細胞送達用の脂質ナノ粒子(LNP)、ウイルスベクター(例:AAV)、ウイルス様粒子(VLP)に封入されて完全にアセンブルされた医薬品の物理化学的特性を確認するための強力な機能が得られます。


アプリケーション

細胞・遺伝子治療薬の安定性、有効性、安全性を確保するためには、mRNA、一本鎖 DNA(ssDNA)、二本鎖 DNA(dsDNA)のいずれの形であれ、核酸ペイロードの完全性、不均一性、純度を評価することが非常に重要です。光散乱および/または質量分析と組み合わせたクロマトグラフィーは、これらの重要品質特性を測定するための強力な手法です。

細胞・遺伝子治療薬の安定性、有効性、安全性を確保するためには、mRNA、一本鎖 DNA(ssDNA)、二本鎖 DNA(dsDNA)のいずれの形であれ、核酸ペイロードの完全性、不均一性、純度を評価することが非常に重要です。光散乱および/または質量分析と組み合わせたクロマトグラフィーは、これらの重要品質特性を測定するための強力な手法です。


アプリケーションノート

アプリケーションノート

医薬品の適切な投与量を確保し、異なるバッチにわたって一貫した治療成果を得るには、核酸治療薬の濃度を正確に決定する必要があります。この目的のため、逆相クロマトグラフィーと陰イオン交換による分離を効果的に適用することができます。

医薬品の適切な投与量を確保し、異なるバッチにわたって一貫した治療成果を得るには、核酸治療薬の濃度を正確に決定する必要があります。この目的のため、逆相クロマトグラフィーと陰イオン交換による分離を効果的に適用することができます。


アプリケーションノート

アプリケーションノート

配列および修飾の確認のための 5' キャップ分析、3' ポリ A テール分析、オリゴヌクレオチドマッピングは、mRNA のインテグリティ、翻訳効率、安定性を検証するために重要です。これらの特性は、臨床性能と安全性に直接関係しています。ウォーターズの高度な分析により、精密な消化酵素とルーチンのソフトウェアワークフローの使用を統合して RNA 分析を強化し、包括的で信頼性の高い mRNA の評価を保証します。

配列および修飾の確認のための 5' キャップ分析、3' ポリ A テール分析、オリゴヌクレオチドマッピングは、mRNA のインテグリティ、翻訳効率、安定性を検証するために重要です。これらの特性は、臨床性能と安全性に直接関係しています。ウォーターズの高度な分析により、精密な消化酵素とルーチンのソフトウェアワークフローの使用を統合して RNA 分析を強化し、包括的で信頼性の高い mRNA の評価を保証します。


アプリケーションノート

アプリケーションノート

遺伝子組換え発現用プラスミドは、ウイルスベクター作製と mRNA 製造に使用する in vitro 転写(IVT)反応に不可欠な原材料です。IVT アプリケーションでは、プラスミドの完全で正確な直鎖化を確認することが重要です。その理由は、スーパーコイル状や開環状が残存していると、転写の早期停止や不均一な mRNA プロダクトの生成につながる可能性があるためです。ダウンストリームのバイオプロセシングの前にプラスミドのトポロジーを分析して直鎖化の効率を調べることにより、得られる mRNA 原薬の完全性と有効性が確保されます。

遺伝子組換え発現用プラスミドは、ウイルスベクター作製と mRNA 製造に使用する in vitro 転写(IVT)反応に不可欠な原材料です。IVT アプリケーションでは、プラスミドの完全で正確な直鎖化を確認することが重要です。その理由は、スーパーコイル状や開環状が残存していると、転写の早期停止や不均一な mRNA プロダクトの生成につながる可能性があるためです。ダウンストリームのバイオプロセシングの前にプラスミドのトポロジーを分析して直鎖化の効率を調べることにより、得られる mRNA 原薬の完全性と有効性が確保されます。


アプリケーションノート

アプリケーションノート


オンデマンド Webinar:RNA 治療薬の LC-MS CQA 分析

この Webinar では、コンプライアンス対応の waters_connect プラットフォームで取得したデータを使用して、RNA CQA 分析の分析ワークフローを紹介します。実証済みアプリケーションとして、sgRNA 分子(アイデンティティーおよび構造的忠実度)および mRNA 分子(アイデンティティー、構造的忠実度、5’ キャッピング、3’ ポリ A テール)の特性解析などがあります。

この Webinar では、コンプライアンス対応の waters_connect プラットフォームで取得したデータを使用して、RNA CQA 分析の分析ワークフローを紹介します。実証済みアプリケーションとして、sgRNA 分子(アイデンティティーおよび構造的忠実度)および mRNA 分子(アイデンティティー、構造的忠実度、5’ キャッピング、3’ ポリ A テール)の特性解析などがあります。


Elearning concept background

ソリューション


ウォーターズの LC システムおよび LC-MS システムは、核酸分析において、業界をリードする分離性能と感度を提供します。

超低吸着による最大の感度と再現性

超低吸着による最大の感度と再現性

MaxPeak Premier カラムおよびシステムにより、負に荷電した核酸で特に顕著になることがある、金属への吸着による予測できない分析種の喪失が排除されます。

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Sequence and Modification Confirmation
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

開発および製造全体にわたる RNA の重要品質特性の効率的な確認およびモニタリング

開発および製造全体にわたる RNA の重要品質特性の効率的な確認およびモニタリング

Waters BioAccord LC-MS システムを、精密質量データの信頼性およびコンプライアンス対応のデータ分析とレポート作成のための waters_connect アプリケーションを組み合わせて使用することで、すべてのラボにおいてバイオ医薬品の LC-MS のルーチン分析を行えるようになります。

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Sequence and Modification Confirmation

RNA の特性解析およびモニタリングにおける妥協のない優れた性能

RNA の特性解析およびモニタリングにおける妥協のない優れた性能

waters_connect で Xevo MRT を使用して、RNA の品質特性を確実に確認しモニタリングします。ppm 以下の質量精度、効率的なフラグメンテーション、高質量分解能、強力な定量機能により、精度とラボの生産性の両方が向上します。

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

確実な RNA の特性解析およびモニタリングのための完全な高分解能カバレッジ

確実な RNA の特性解析およびモニタリングのための完全な高分解能カバレッジ

Xevo G3 QTof 高性能 HRMS ベンチトップシステムを使用することで、核酸の特性解析が加速してその知見を効率的なモニタリングアッセイに変換でき、waters_connect ネットワーク全体にわたるデータ共有により、正確な定性結果および定量結果が得られます。

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Sequence and Modification Confirmation

核酸の安定性に関する情報を得る

核酸の安定性に関する情報を得る

核酸、LNP、および結合タンパク質に適用可能な Arc Premier システムなどの Waters LC システムと組み合わせた柔軟な Wyatt DAWN MALS 検出器を使用することで、サイズ、分子量、分布、形態を同時に測定することができます。

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

少量の遺伝子治療用粒子の特性解析

少量の遺伝子治療用粒子の特性解析

Aura GT を使用することで、遺伝子治療開発においてこれまでになかった情報が得られます。わずか 5 µL のサンプルのみで、AAV、LVV、LNP を含むさまざまな遺伝子送達モダリティーにわたって凝集および核酸の漏れを評価でき、安定性の問題を早期に特定して製品の品質を確保できます。

  • Integrity and Aggregate Analysis

LC-MS データの取り込み、解析、レポート作成を合理化できる、コンプライアンス対応でネットワーク対応のアプリケーションベースのソフトウェア。

目的に合わせて設計された RNA インフォマティクスワークフロー

目的に合わせて設計された RNA インフォマティクスワークフロー

核酸製品を包括的に理解するための、コンプライアンス対応の MAP Sequence、CONFIRM Sequence、INTACT Mass アプリを使用することで、サンプル分析から意思決定までの過程が加速します。

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Sequence and Modification Confirmation

核酸分析向けの最先端の LC 性能および LC-MS 性能が得られるカラムおよび分析用標準試料

卓越した分離能、再現性、安定性を実現する RPLC カラム

卓越した分離能、再現性、安定性を実現する RPLC カラム

Waters MassPrep オリゴヌクレオチド標準試料を用いて QC テスト済みの Waters MaxPeak Premier Oligonucleotide BEH C18 カラムを使用することにより、イオン対逆相(IP-RP)クロマトグラフィーにおいて優れた分離能、感度、および安定性が得られて、ロット間再現性が確保されます。

  • Concentration Determining Assays
  • Sequence and Modification Confirmation

高効率と不活性を兼ね備えたワイドポア SEC カラム

高効率と不活性を兼ね備えたワイドポア SEC カラム

サイズと形状に基づいて核酸およびアセンブルされた医薬品を分離できる、Waters GTxResolve SEC 450 Å、1000 Å、2000 Å カラムを使用することで、mRNA およびそれらの完全に封入された医薬品などの長鎖核酸のインタクト分離が実現し、ペイロードの定量、プロダクトのインテグリティ、純度の分析が可能になります。

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

直交する選択性およびイオン対形成のないクロマトグラフィー

直交する選択性およびイオン対形成のないクロマトグラフィー

弱陰イオン交換カラムおよび強陰イオン交換カラム、アミド結合 BEH 粒子 HILIC カラムを含むウォーターズの遺伝子治療薬(GTx)カラムを使用することで、直交する選択性とイオン対形成のない LC という選択肢が得られ、新しい分析法の選択肢を利用することができます。

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Sequence and Modification Confirmation
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

システム適合性試験とベンチマーク分析法を確信を持って実行する

システム適合性試験とベンチマーク分析法を確信を持って実行する

重要な分離ベースのアッセイのトラブルシューティングを行う際に、使いやすく安心が得られる、ウォーターズのパッケージ化されたロット認証オリゴヌクレオチドスタンダードおよび核酸スタンダードを使用することで、複雑な混合物の調製が不要になります。

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Sequence and Modification Confirmation
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

独自の切断特異性による RNA 消化

独自の切断特異性による RNA 消化

LC-MS 分析において、シーケンスカバレッジが 3 倍増加し、固有の質量を持つ長い RNA 消化生成物を観察できます。RapiZyme RNase により、相補的な切断特性とオーバーラップした消化生成物が得られ、同定の信頼性が高まります。

  • Sequence and Modification Confirmation

長鎖核酸用

長鎖核酸用

プラスミドの長さを確認し、直鎖化の効率を決定する際に、ゲルを流さなくてすみ、大幅な時間節約/効率向上が実現します。これは、in vitro 転写(IVT)を行うラボにとって画期的です。

  • Plasmid Topology and Purity Analysis

 成功まであとワンクリック

 成功まであとワンクリック

Waters グローバルサービスを使用してラボの生産性と成功を最適化することで、最高のシステム性能を維持し、ダウンタイムを最小限に抑え、アプリケーションの課題に対処して、厳格なコンプライアンス要件に対応することができます。

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Sequence and Modification Confirmation
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

Waters Capital で科学へのアクセスを促進

Waters Capital で科学へのアクセスを促進

Waters Capital の支払いオプションを使用することで、リソースを最大化し、リスクを最小化することができます。これには、陳腐化した装置のアップグレード、カスタマイズされたサポートの利用、サービスを月 1 回の支払いにまとめるなどが含まれます。

  • Integrity and Aggregate Analysis
  • Concentration Determining Assays
  • Sequence and Modification Confirmation
  • Plasmid Topology and Purity Analysis

データがすべてを語る

データがすべてを語る
sgRNA の rapizyme クサチビン消化物

遺伝子組換え RapiZyme クサチビンで消化した HPRT sgRNA の LC-UV-MS 分析。RapiZyme クサチビン遺伝子組換え酵素の 3 つの独立したバッチを使用して HPRT sgRNA を消化し、3 つの UV クロマトグラム(黒線、青線、赤線)を重ね描きしたところ、消化の挙動に高い再現性があることが示されました。

ギャラリー

クロマトグラフィープロファイル(選択性)およびキャリーオーバーに対する温度の影響。カラム:Gen-Pak FAX 100 × 4.6 mm、2.5 µm カラム、移動相 A:25 mM TRIS(pH = 7.6)、移動相 B:25 mM TRIS(pH = 7.6) + 2 M NaBr、F = 0.6 mL/分、グラジエント:15 分間で 12 ~ 35% B(緩やかなグラジエント)、調節溶媒プラグ:移動相 B。ブラケット注入:調節プレプラグ 1 µL + サンプル 2 µL + 調節ポストプラグ 1 µL。温度:周囲温度(左)、35 ℃(中央)、45 ℃(右)。

ギャラリー

mRNA 1 の RNase MC1 消化物中の、キャップ付き(a)、非メチル化キャップ付き(b)、キャップなし(c)などのさまざまなフォームの 5' キャップ付きオリゴヌクレオチドの特性解析。

ギャラリー

pH および温度が、ΦX174 プラスミドアイソフォームの分離に及ぼす影響。


Webinar およびリソース


  • ブローシャー

ルーチンの RNA 特性モニタリング:一貫した製品特性のための意思決定が可能に

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  • eブック

eBook:LNP mRNA 消耗品の特性解析

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  • ポスター

イオン対逆相飛行時間型 MS、サイズ排除クロマトグラフィー-多角度光散乱、電荷検出質量分析を用いたインタクト mRNA の特性解析

イオン対逆相飛行時間型 MS、サイズ排除クロマトグラフィー-多角度光散乱、電荷検出質量分析を用いたインタクト mRNA の特性解析
  • Webinar

製品の品質およプロセスの一貫性を確保するための RNA 医薬品用 LC-MS

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  • Webinar

ポアサイズ 1000 Å の新規カラムを装着した SEC および MALS を用いて、mRNA、LNP、ウイルスベクターの CQA に関する洞察を得る

ポアサイズ 1000 Å の新規カラムを装着した SEC および MALS を用いて、mRNA、LNP、ウイルスベクターの CQA に関する洞察を得る
  • Webinar

核酸のイオン交換およびサイズ排除に関する最新情報

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  • Webinar

RNA のマッピング:LC-MS の研究、BioSpring

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  • Webinar

コードの解読:高度な酵素、質量分析およびインフォマティクスを使用した mRNA および sgRNA の分析

コードの解読:高度な酵素、質量分析およびインフォマティクスを使用した mRNA および sgRNA の分析
  • インフォグラフィック

核酸医薬品向けの特性モニタリングワークフロー

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核酸ソリューションの詳細情報はこちらから。

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