細胞・遺伝子治療薬中の長鎖核酸/組換え遺伝子配列は、長さが 500 ~ 10,000 ヌクレオチド以上の範囲にわたっています。これらの新しいモダリティーの安全性と有効性を確保するには、そのアイデンティティーと純度を確認することが非常に重要です。ウォーターズのクロマトグラフィーカラムおよびシステムを光学検出および/または質量分析と組み合わせることで、これらの核酸、およびこれらが細胞送達用の脂質ナノ粒子(LNP)、ウイルスベクター(例:AAV)、ウイルス様粒子(VLP)に封入されて完全にアセンブルされた医薬品の物理化学的特性を確認するための強力な機能が得られます。
オンデマンド Webinar:RNA 治療薬の LC-MS CQA 分析
LC-MS データの取り込み、解析、レポート作成を合理化できる、コンプライアンス対応でネットワーク対応のアプリケーションベースのソフトウェア。
核酸製品を包括的に理解するための、コンプライアンス対応の MAP Sequence、CONFIRM Sequence、INTACT Mass アプリを使用することで、サンプル分析から意思決定までの過程が加速します。
核酸分析向けの最先端の LC 性能および LC-MS 性能が得られるカラムおよび分析用標準試料
Waters MassPrep オリゴヌクレオチド標準試料を用いて QC テスト済みの Waters MaxPeak Premier Oligonucleotide BEH C18 カラムを使用することにより、イオン対逆相(IP-RP)クロマトグラフィーにおいて優れた分離能、感度、および安定性が得られて、ロット間再現性が確保されます。
サイズと形状に基づいて核酸およびアセンブルされた医薬品を分離できる、Waters GTxResolve SEC 450 Å、1000 Å、2000 Å カラムを使用することで、mRNA およびそれらの完全に封入された医薬品などの長鎖核酸のインタクト分離が実現し、ペイロードの定量、プロダクトのインテグリティ、純度の分析が可能になります。
弱陰イオン交換カラムおよび強陰イオン交換カラム、アミド結合 BEH 粒子 HILIC カラムを含むウォーターズの遺伝子治療薬(GTx)カラムを使用することで、直交する選択性とイオン対形成のない LC という選択肢が得られ、新しい分析法の選択肢を利用することができます。
重要な分離ベースのアッセイのトラブルシューティングを行う際に、使いやすく安心が得られる、ウォーターズのパッケージ化されたロット認証オリゴヌクレオチドスタンダードおよび核酸スタンダードを使用することで、複雑な混合物の調製が不要になります。
LC-MS 分析において、シーケンスカバレッジが 3 倍増加し、固有の質量を持つ長い RNA 消化生成物を観察できます。RapiZyme RNase により、相補的な切断特性とオーバーラップした消化生成物が得られ、同定の信頼性が高まります。
プラスミドの長さを確認し、直鎖化の効率を決定する際に、ゲルを流さなくてすみ、大幅な時間節約/効率向上が実現します。これは、in vitro 転写(IVT)を行うラボにとって画期的です。
Waters グローバルサービスを使用してラボの生産性と成功を最適化することで、最高のシステム性能を維持し、ダウンタイムを最小限に抑え、アプリケーションの課題に対処して、厳格なコンプライアンス要件に対応することができます。
Waters Capital の支払いオプションを使用することで、リソースを最大化し、リスクを最小化することができます。これには、陳腐化した装置のアップグレード、カスタマイズされたサポートの利用、サービスを月 1 回の支払いにまとめるなどが含まれます。
遺伝子組換え RapiZyme クサチビンで消化した HPRT sgRNA の LC-UV-MS 分析。RapiZyme クサチビン遺伝子組換え酵素の 3 つの独立したバッチを使用して HPRT sgRNA を消化し、3 つの UV クロマトグラム(黒線、青線、赤線)を重ね描きしたところ、消化の挙動に高い再現性があることが示されました。
クロマトグラフィープロファイル(選択性)およびキャリーオーバーに対する温度の影響。カラム:Gen-Pak FAX 100 × 4.6 mm、2.5 µm カラム、移動相 A:25 mM TRIS(pH = 7.6)、移動相 B:25 mM TRIS(pH = 7.6) + 2 M NaBr、F = 0.6 mL/分、グラジエント:15 分間で 12 ~ 35% B(緩やかなグラジエント)、調節溶媒プラグ:移動相 B。ブラケット注入:調節プレプラグ 1 µL + サンプル 2 µL + 調節ポストプラグ 1 µL。温度:周囲温度(左)、35 ℃(中央)、45 ℃(右)。
mRNA 1 の RNase MC1 消化物中の、キャップ付き(a)、非メチル化キャップ付き(b)、キャップなし(c)などのさまざまなフォームの 5' キャップ付きオリゴヌクレオチドの特性解析。
pH および温度が、ΦX174 プラスミドアイソフォームの分離に及ぼす影響。