Colonnes GTx pour thérapies géniques
Confirmation des propriétés physico-chimiques et résolution des impuretés
Au cours de ces dix dernières années, les thérapies géniques ont progressé et sont devenues une classe thérapeutique très prometteuse, capable de traiter un grand nombre de maladies incurables autrement. La création et la mise sur le marché de ces médicaments peuvent être ponctuées d’incertitudes quant à leur conception, leurs propriétés physico-chimiques, les impuretés associées et leur corrélation avec le potentiel et l’innocuité.
Des colonnes chromatographiques présentant un meilleur rendement ainsi qu’une résolution et une efficacité accrues permettent d’éliminer une partie de ces incertitudes. Les colonnes pour thérapies géniques (GTx) de Waters répondent aux multiples modalités d’analyse de votre laboratoire, notamment avec la chromatographie liquide en phase inverse (RPLC), la chromatographie à échange d’anions (AEX), la chromatographie d’interaction hydrophile (HILIC) et la chromatographie d’exclusion stérique (SEC). Disposer de la colonne adéquate peut faire toute la différence.
Colonnes GTx pour thérapies géniques
Webinaire à la demande : Oligonucléotides
Dans ce webinaire, nous abordons la science des thérapies et réactifs à base d’oligonucléotides, qui aident à traiter des maladies jusque-là incurables. Comme applications, nous présentons le test d’ARN guide CRISPR, des oligonucléotides antisens conjugués à des lipides et des sondes d’analyse spécialement modifiées pour garantir une séquence, des modifications, des fractions conjuguées et des puretés correctes. Rejoignez l’équipe de Waters spécialisée en chromatographie et LC/MS ainsi que ses collaborateurs de MIGlobal, Regeneron et Acuitas Therapeutics à l’occasion de ce webinaire spécial de 3 semaines.
Caractéristiques
Aperçu
- Réalisez des caractérisations physico-chimiques et des mesures quantitatives robustes à l’aide de méthodes chromatographiques
- Bénéficiez des niveaux de rétention et de sélectivité dont vous avez besoin grâce à la gamme de colonnes RPLC, AEX, HILIC et SEC de Waters
- Sélectionnez un étalon d’oligonucléotide ou d’acide nucléique adapté pour faciliter les essais d’aptitude et les tests d’aptitude du système
Utilisation recommandée : pour évaluer le potentiel et l’innocuité de vos thérapies géniques à l’aide de données exactes et à haute cadence.
En-tête des fonctionnalités
Chromatographie en phase inverse sur lipides pour l’analyse de la composition et des impuretés des LNP
Alors que les nanoparticules lipidiques (NPL) restent un vecteur fiable pour l’administration de charges utiles de pointe, comme les cellules CAR-T in vivo, le recours à des analyses lipidiques plus avancées devient indispensable. La capacité à séparer, quantifier et identifier de manière optimale les composants des LNP et les impuretés étroitement apparentés est essentielle pour garantir l’innocuité, l’efficacité et la cohérence. La LC en phase inverse optimisée pour les lipides joue un rôle important en permettant une caractérisation détaillée de diverses classes de lipides qui, en fin de compte, influent sur les performances d’administration, la stabilité et les résultats thérapeutiques globaux.
Les colonnes en phase inverse pour lipides GTxResolve offrent une sélectivité unique et une hydrophobie optimisée, spécialement adaptées à l’analyse des lipides. Conçues à partir de particules à porosité superficielle de 230 Å et d’une surface chargée positivement, ces colonnes améliorent la finesse de pic, la résolution et la reproductibilité pour les espèces lipidiques difficiles à analyser. Les chimies de colonne optimisées C18+ et Phenyl‑Hexyl+ permettent de mettre en place des workflows fiables et évolutifs, depuis les premières phases de développement jusqu’aux essais de contrôle qualité et CMC.
Découvrez les colonnes en phase inverse pour lipides GTxResolve
Chromatographie d’exclusion stérique pour tests d’indication de potentiel et de pureté
Les avancées de la SEC permettent d’effectuer rapidement des tests indiquant le potentiel d’un médicament en vérifiant l’agrégation, en mesurant les pourcentages de remplissage des vecteurs et en facilitant une caractérisation approfondie des impuretés. La SEC peut également être appliquée aux analyses d’ARNm, de queues polyA, de RNP CRISPR et d’ARNsg.
Les colonnes GTxResolve Premier BEH SEC 450 Å 2,5 µm offrent une technologie de colonne SEC à faible adsorption et à rendement élevé pour faciliter ces analyses, ainsi que l’utilisation de détecteurs avancés pour les mesures multi-attributs. Ces colonnes sont idéales pour l’analyse des thérapies géniques basées sur les virus adéno-associés (AAV).
Le succès des médicaments à base d’ARNm dépend de l’utilisation de vecteurs de distribution efficaces, tels que les nanoparticules lipidiques (LNP) qui servent de porteurs protecteurs. En plus de leur utilisation pour les ARNm de taille moyenne à grande, les colonnes GTxResolve Premier SEC 1 000 Å 3 µm permettent aux analystes d’obtenir des informations utiles sur certains types de LNP, tels que les vaccins Comirnaty™. De plus, les colonnes GTxResolve Premier SEC 1 000 Å 3 µm peuvent aider les développeur de vecteurs viraux à élucider les voies biologiques de dégradation qui permettent d’obtenir des échantillons fortement agrégés. Les applications pour les colonnes SEC à larges pores sont nombreuses !
Découvrir les colonnes SEC à larges pores
Phase inverse avec appariement d’ions pour les analyses d’intégrité et de pureté
Les méthodes analytiques avancées de chromatographie liquide en phase inverse avec appariement d’ions peuvent contribuer à garantir l’identité, la pureté, l’intégrité et les modifications attendues des oligonucléotides et des acides nucléiques dans le cadre des thérapies géniques.
Les colonnes ACQUITY et XBridge Premier Oligonucleotide BEH C18 sont dotées de surfaces haute performance et le sorbant est testé par lot par rapport aux oligonucléotides afin de garantir des séparations fiables et d’obtenir facilement des résultats essentiels.
Les colonnes ACQUITY Premier Oligonucleotide BEH C18 2,1 × 20 mm offrent, quant à elles, de nouvelles options pour une chromatographie ultrarapide. Ces colonnes ont été soigneusement optimisées en termes d’efficacité et de résistance mécanique, afin d’offrir des cadences plus élevées pour les tests de pureté, d’identité et d’attributs de qualité essentiels.
Découvrir les colonnes Oligonucleotide RPLC
Chromatographie HILIC pour la thérapie génique
Les colonnes HILIC peuvent retenir des oligonucléotides de synthèse, de l’ARN guide simple brin (ARNsg), de l’ARN messager (digestions ARNm) et des protéines de capside virale sans avoir besoin de réactifs d’appariement d’ions dans la phase mobile. Vérifiez vos performances en matière de pureté, de variants de taille, de séquences d’échec, de modifications nucléotidiques et de variants de squelette dans un tampon compatible MS. Les colonnes GTxResolve Premier Amide sont testées en double lot avec des étalons de protéines et d’oligonucléotides afin de garantir des performances chromatographiques optimales pour les séparations des thérapies cellulaires et géniques.
Découvrir les colonnes GTxResolve Premier HILIC
Échange d’anions pour les vecteurs viraux, les oligonucléotides et les acides nucléiques
L’échange d’anions est une technique puissante pour les vecteurs viraux, les oligonucléotides et les acides nucléiques, dans la mesure où ils sont tous anioniques.
Découvrir les colonnes analytiques AEX
Les colonnes Protein-Pak Hi Res Q et Gen-Pak FAX présentent deux chimies uniques pour la réalisation de tests visant à vérifier le remplissage des vecteurs, à mesurer le titre et à contrôler la topologie/l’intégrité. La colonne Protein-Pak Hi Res Q contient une résine de type amine quaternaire (SAX) à particules de 5 µm. La colonne Gen-Pak FAX contient un sorbant DEAE WAX à particules de 2,5 µm à rétention plus faible.
Découvrir les colonnes semi-préparatives AEX
Étalons d’oligonucléotides et d’acides nucléiques
Une sélection d’étalons chromatographiques différents est disponible, notamment des oligonucléotides individuels, des ensembles d’échelles d’ADN à simple brin (ADNsb), un oligonucléotide anti-sens conjugué à des lipides et une échelle d’ADN à double brin (ADNdb) plus large.
Découvrir les étalons
RPLC à l’échelle préparative pour les oligonucléotides synthétisés chimiquement
Une HPLC préparative est régulièrement réalisée pour purifier les oligonucléotides synthétisés chimiquement.
Les colonnes OBD (Optimal Bed Density) de Waters avec un diamètre intérieur de 10 à 50 mm, garnies de particules C18 hybrides à ponts éthane (BEH) testées pour les oligonucléotides, offrent des configurations à haute efficacité et à longue durée de vie pour un procédé aussi critique.
Découvrir les colonnes préparatives Oligonucleotide RPLC
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