基因治疗药物(GTx)分析专用柱
确认理化性质和分离杂质
基因治疗药物在过去十年间取得了长足进步，现已成为一类具有良好前景的治疗药物，能够治疗多种疑难病症。在这些药物的研发和放行过程中，围绕着药物设计、理化性质、递送系统特征、杂质及其与药物疗效和安全性之间的相关性等方面都可能存在不确定性。
具有更高回收率、更优分离度和更高柱效的色谱柱有助于降低这种分析不确定性。沃特世基因治疗药物(GTx)分析专用柱可提供丰富的填料组合，支持当今基因治疗实验室的多种药物形式分析，包括反相液相色谱(RPLC)、阴离子交换(AEX)、亲水作用色谱(HILIC)和体积排阻色谱(SEC)。这些解决方案可通过多种分离技术，实现对广泛样品的稳定LC分析，包括短链核酸（如siRNA、ASO等）、长链核酸（如sgRNA、mRNA、dsDNA、质粒DNA等），以及包括AAV和LNP在内的递送系统。针对您的特定应用使用合适的色谱柱，往往会带来决定性的差异。
基因治疗药物(GTx)分析专用柱
点播网络研讨会：与Acuitas Therapeutics共同举办的GTxResolve RP230A色谱柱上市发布网络研讨会
在本次网络研讨会中，我们将探讨全新脂质固定相的性质及其独特选择性，并介绍用于 LNP成分及杂质分析的最佳实践与优化策略，这些内容对于疫苗以及新兴的体内CAR-T应用至关重要。您还将了解不同检测器如何帮助获得更深入的分析信息，流动相添加剂如何用于调节选择性，以及独特的固定相性质如何支持从早期研发到质量检测全过程中稳定且高效的方法开发。
规格
概述
- 采用色谱方法执行可靠的理化表征和定量测定
- 沃特世的RPLC、AEX、HILIC和SEC色谱柱系列产品助您拥有理想的保留性和选择性
- 选择合适的寡核苷酸或核酸标准品，以促进系统适应性和能力测试
推荐用途：利用准确的高通量数据解答有关基因治疗药物疗效和安全性方面的问题。
特色标题
GTxResolve Premier色谱柱特性
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经过批次测试，确保性能一致。 -
采用生物惰性MaxPeak Premier硬件，提高回收率并改善峰形。
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快速活化，且MALS噪音低。
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采用亚 3 µm BEH 颗粒，次级相互作用低。
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提供多种孔径，可对宽分子量范围内的分析物进行尺寸表征。
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250 Å 旋流色谱柱可实现快速、高分辨率的DNA/质粒分离。
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经批次测试，确保批次间一致性。
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采用BEH杂化颗粒技术，具有优异的pH和温度稳定性。
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可从微流级扩展至制备型纯化。
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生物惰性MaxPeak Premier硬件可提高回收率和分离度。
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可对寡核苷酸杂质实现高分离度分离。
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采用核酸标准品进行批次测试。
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BEH杂化颗粒技术具有出色的稳定性。
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采用亚2 µm酰胺颗粒，实现高分离度分离。
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生物惰性MaxPeak Premier硬件可提供理想性能。
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兼容MS，工作流程中无需离子对试剂。
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提供从超短分析柱到微流级色谱柱的多种规格。
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采用脂质标准品进行批次测试。
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表面多孔颗粒可实现更快速、更高效的分离。
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增强带电脂质的保留性和分离度。
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使用Phenyl-Hexyl+和C18+填料实现可调选择性。
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生物惰性MaxPeak Premier硬件可改善回收率和峰形。
使用脂质反相色谱柱分析LNP成分及杂质
脂质纳米颗粒(LNP)作为体内CAR-T等前沿有效载荷的可靠递送机制持续受到关注，因此，业界迫切需要更先进的脂质分析技术。能否对LNP组分及杂质实现理想的分离、定量和鉴定，是确保安全性、有效性和一致性的关键。针对脂质优化的反相LC通过实现对各种脂质类别的详细表征，在最终影响递送性能、稳定性和整体治疗结果方面发挥着重要作用。
GTxResolve脂质反相色谱柱具有独特的选择性和疏水性，专为脂质分析量身定制。该色谱柱采用230 Å大孔径并带正电荷的表面多孔颗粒，可改善棘手脂质的峰形、分离度和重现性。优化的C18+和Phenyl‑Hexyl+填料支持从早期开发到QC和CMC测试的稳定、可扩展的工作流程。
使用体积排阻和Slalom色谱进行纯度、生物物理表征和稳定性指示分析
SEC可实现快速的稳定性指示分析，用于评估产品完整性以及监测聚集/碎裂。在与多角度光散射(MALS)联用时，SEC还支持载体填充分析、LNP分析、杂质表征以及多属性定量分析。GTxResolve色谱柱系列基于稳健的BEH颗粒技术，可提供低MALS噪音和快速平衡性能。
GTxResolve Premier BEH SEC 450 Å, 2.5 µm色谱柱具有低吸附特性，针对100–500 Å范围内的分析物可实现高效分离，因此非常适用于AAV分析以及用于LNP载荷定量的sgRNA/mRNA分离。对于较大的生物分子，GTxResolve Premier SEC 1000 Å和2000 Å色谱柱采用BEH交联颗粒和生物惰性MaxPeak Premier技术硬件，在尽可能降低次级相互作用的同时保持分离效率，从而扩展了粒径分析范围。1000 Å色谱柱（适用粒径范围为200–800 Å）可用于mRNA完整性分析、小型LNP (<80 nm)、AAV聚集体和病毒样颗粒(VLP)的分析。2000 Å色谱柱（适用粒径范围为800–2500 Å）适用于较大的LNP、质粒和慢病毒载体分析。这两款色谱柱也可以组合使用，用于多糖疫苗的表征分析。
对于大分子核酸，GTxResolve旋流色谱柱可为双链DNA (2.5–25 kbp)和质粒提供了独特的分离模式，实现高分离度、高灵敏度和超快速分析（< 5分钟）。旋流色谱柱支持mRNA IVT监测、质粒线性化效率、限制性内切酶图谱分析和拓扑结构分析等应用。
离子对反相色谱 - 适用于完整性和纯度分析及纯化
离子对反相液相色谱等先进的分析方法有助于保障寡核苷酸和核酸类治疗药物的鉴定、纯度、完整性和预期修饰。
ACQUITY和XBridge Premier BEH C18寡核苷酸分析专用柱采用了高性能表面和经过寡核苷酸批次测试的吸附剂，能够确保完成可靠的分离并顺利得出关键结果。
为支持从发现研究到QC及纯化的工作流程，沃特世提供了多种离子对反相寡核苷酸分析色谱柱产品组合，包括用于提升灵敏度的微流级LC-MS色谱柱、用于常规表征及杂质表征的分析级色谱柱，以及可实现放大纯化的制备型OBD色谱柱规格。这些平台共同提供了灵活的选择性、规格形式和通量选项，可支持寡核苷酸和核酸治疗药物开发过程中不断演进的需求。
使用GTxResolve Microflow 色谱柱探索更高的灵敏度
使用寡核苷酸RPLC色谱柱优化N-1分离度
使用寡核苷酸纯化色谱柱提高产率
HILIC色谱法分析基因治疗药物
HILIC可以保留合成寡核苷酸、单向导RNA (sgRNA)、信使RNA（mRNA酶解物）和病毒衣壳蛋白，且无需在流动相中添加离子对试剂。使用可兼容质谱仪的缓冲液分析纯度、大小异构体、失败序列、核苷酸修饰和骨架异构体。GTxResolve Premier Amide色谱柱经过蛋白质和寡核苷酸对照品的双批次测试，可确保细胞和基因治疗药物的分离获得理想的色谱性能。
离子交换色谱 - 适用于病毒载体、寡核苷酸和核酸分析
阴离子交换技术对病毒载体、寡核苷酸和核酸的分析非常有效，因为这些分析物均属于阴离子。
Protein-Pak Hi Res Q和Gen-Pak FAX色谱柱采用两种特有填料，适用于检查载体装填、测量效价以及检查拓扑结构/完整性的分析。Protein-Pak Hi Res Q色谱柱填充5 µm季铵树脂(SAX)，Gen-Pak FAX色谱柱填充保留性较弱的WAX 2.5 µm DEAE吸附剂。
了解AEX分析柱
制备级RPLC - 适用于化学合成的寡核苷酸分析
制备型HPLC经常用于纯化化学合成的寡核苷酸。
沃特世最佳柱床密度(OBD)的10~50 mm内径色谱柱填充了经过寡核苷酸测试的亚乙基桥杂化(BEH) C18颗粒，能够为上述关键工艺提供长期稳定的高柱效设置。
客户评价…
“GTxResolve脂质反相色谱柱在脂质定量与杂质分析中展现出优异性能，具备更短的运行时间和出色的峰形。这种针对特定脂质组分进行分离优化的能力，加上对多种检测器平台（UV、MS、ELSD及CAD）的兼容性，为表征多样化的脂质种类带来非常大的灵活性。尤其值得一提的是，我们观察到该色谱柱实现了此前未能达到的可电离脂质分离效果。”
Adam Kowalczyk，Acuitas Therapeutics分析开发部研究科学家
