細胞・遺伝子治療

細胞・遺伝子治療にはさまざまな治療法が存在しており、そのすべてが特定の遺伝子発現をブロック、改変、または増強することで、疾患を治療または治癒させることを目的としています。

遺伝子治療
遺伝子治療は、核酸分子を体内で送達して行います。複数の治療手段が存在しますが、一般に 3 つのカテゴリーに分類できます:1)遺伝子発現の抑制/調節、2)遺伝子の挿入/置換、3)遺伝子編集。送達は通常、ウイルスベクター(アデノ随伴ウイルス、AAV)や脂質ナノ粒子(LNP)に封入して行いますが、これらは医薬品の不可欠な部分であるため十分に特性解析する必要があります。

細胞治療
細胞治療とは、体外で核酸を細胞に送達し、加工したこれらの細胞を患者に送達することです。現在、自己細胞療法と同種細胞療法が開発されつつあります。基本的に、細胞・遺伝子治療は核酸、タンパク質、脂質を用いて行われていますが、これらは十分に特性解析する必要があり、それらの安全性と有効性を確保するため、厳密な化学、製造および品質管理(CMC)プロセスを確立する必要があります。ウォーターズは、生体分子の分離、質量分析、生物物理学的特性解析のための一連の広範なツール、ソリューション、および専門知識を提供し、これらの新しいエキサイティングな治療手段の開発と製品化を支援します。

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